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海尔国际细胞库引领iPSC终生存储,功能性治愈糖尿病不再是梦!

糖尿病严重威胁人类健康,患者长期血糖控制不佳可导致失明、肾衰竭、心脑血管意外、截肢等严重并发症,大大影响患者的生活质量和预期寿命。

然而当前糖尿病的传统治疗药物仍存在较大局限性,无论是1型还是2型糖尿病,都需要患者每天摄入外源性胰岛素。如果胰岛素使用不当,就容易导致无症状低血糖,甚至造成昏迷或死亡。最关键的是,补充外源性胰岛素也仅能暂时改变患者血糖水平,无法真正治愈糖尿病,只能治标,不能治本。

因此,彻底摆脱胰岛素,实现真正“控糖”,无疑是广大糖友的终极梦想。

iPSC治疗糖尿病:“摆脱胰岛素”成为现实

随着再生医学的突飞猛进,医学界发现,基于干细胞的疗法可能从根本上治愈糖尿病。包括移植由干细胞衍生的胰岛细胞,回输间充质干细胞可有效降低血糖等方法。其中,诱导多能干细胞(iPSC)技术治疗糖尿病,为糖尿病治疗提供了新思路和发展方向,也是最有可能彻底治愈糖尿病的方法。

诱导多能干细胞(iPSC)衍生胰岛细胞

iPSC是一种特殊类型的干细胞,可以将自体细胞通过重编程技术经去分化而获得,其具有分化为多种细胞类型的潜力,可以在体外实现大规模的生产。iPSC不仅可以避免胚胎干细胞产生的伦理问题,而且也会避免发生自体多能干细胞分化潜能受限及移植后的免疫排斥等问题。

iPSC有分化成机体内任意细胞的能力,通过在体外诱导iPSC分化成胰岛细胞,可恢复人体中原有胰岛细胞的功能,再次分泌对葡萄糖有反应性的胰岛素,重建血糖稳态,达到彻底治愈糖尿病的效果。近年来,iPSC已经在糖尿病治疗的研究中取得了令人兴奋的成果。

案例1:90%患者减少胰岛素使用!

当地时间2024年6月21日下午,美国糖尿病协会(ADA)在奥兰多举行了第84届科学会议。其中Vertex公司研制的VX-880(STx-02)干细胞疗法的最新研究报告吸引了全场的目光。

VX-880是一款诱导多能干细胞(iPSC)在体外诱导分化而来的衍生胰岛细胞疗法,通过肝门静脉输注给药,需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

1型糖尿病患者通过肝门静脉回输治疗90天后,患者每日胰岛素用量从VX-880治疗前的34个单位/天,减少至一周平均剂量2.9个单位/天,每日外源性胰岛素用量减少了91%。

值得一提的是,患者在接受VX-880治疗过程中耐受性良好,没有出现与治疗相关的严重不良事件,这进一步证实了iPSC技术的安全性。[1]

VX-880胰岛细胞疗法的1/2期FORWARD临床研究的新数据在美国糖尿病协会(ADA)第84届科学会议的研讨会上公布

案例2:25年糖尿病患者停用胰岛素33个月!

上海长征医院将患者自身的血液PBMC重编程为iPSC,然后培养出具有特定分化能力的内胚层干细胞(EnSC)。这些EnSC被用作种子细胞,在体外培育出胰岛组织(E-islet)。随后,E-islet被移植到患者体内。

受益者59岁,有25年2型糖尿病病史,并发展为终末期糖尿病肾病(尿毒症),2017年6月出现终末期糖尿病肾病并接受肾移植。但由于其胰岛功能近乎衰竭,每天需要多次注射胰岛素。该患者接受移植后,逐渐完全摆脱了对胰岛素的依赖。截止成果发出时,该患者已经彻底脱离注射胰岛素33个月。

除了完全摆脱胰岛素,该患者的口服类药物也从第44周开始逐渐减少,并在第48周(阿卡波糖)和第56周(二甲双胍)实现停药,堪称实现糖尿病的功能性治愈![2]

全球首例自体再生胰岛移植成功治愈,引发全国关注

划时代的技术突破,iPSC改变健康医疗模式

iPSC技术被誉为划时代的技术突破,在短短的十年之内就从实验室走向了临床应用,造福于人类。除了在糖尿病探索上大放异彩,iPSC也在其他疾病领域展现了它的无限潜力,在针对帕金森病、老年痴呆和骨关节炎等慢性病的治疗上,同样为无数在黑暗中挣扎的患者点亮了一盏明灯。

在这新一轮医疗革命中,海尔国际细胞库创造性地从个人PBMC中构建私人定制的iPSC库,可为未来的个性化iPSC服务提供基础,应对可能遇到的健康问题,帮助修复受损器官、抵抗疾病。海尔国际细胞库私人iPSC存储服务将帮助人们在今天预订美好未来,成为个人与家庭最前沿、最实用的健康投资方式。

参考文献:

Vertex Announces Positive Day 90 Data for the First Patient in the Phase 1/2 Clinical Trial Dosed With VX-880, a Novel Investigational Stem Cell-Derived Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes.

Wu J, Li T, Guo M, Ji J, Meng X, Fu T, Nie T, Wei T, Zhou Y, Dong W, Zhang M, Shi Y, Cheng X, Yin H; Clinical Group. Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue. Cell Discov. 2024 Apr 30;10(1):45.

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